AI 辅助分子生成，加速非病毒基因递送载体脂质分子设计

mRNA、siRNA 等核酸药物的临床价值持续凸显，高效、低毒的递送载体是药物开发核心瓶颈。传统脂质载体研发依赖大量化学合成与体外筛选，试错成本高、研发周期漫长。人工智能生成式化学技术为载体分子开发提供全新范式。

研究人员搭建面向核酸递送场景的 AI 分子生成模型，以现有可电离脂质数据集作为训练基础，定向生成具备核酸结合能力、细胞穿透性、可降解特性的全新脂质分子结构。模型同步预测分子水溶性、细胞毒性、转染潜力，实现虚拟初筛。

经过 AI 筛选得到的候选脂质分子，仅需小批量合成验证。对比随机筛选模式，候选分子有效率显著提升。体外转染实验证实，部分新型脂质分子能够高效介导 mRNA 质粒进入多种细胞，拥有媲美经典 LNP 载体的转染效果，细胞毒性更低。

该 AI 工作流不仅适用于 mRNA 疫苗载体开发，同样适配体外细胞转染试剂、体内基因治疗递送载体研发。研究团队提出，未来结合 EV 载体、脂质杂合递送系统数据集，有望进一步开发适配大基因片段递送的新一代非病毒载体。AI 赋能下，核酸递送载体开发将从 “经验试错” 转向 “理性设计”。